COME SI CURA
La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è la più frequente in età pediatrica: per questo i maggiori progressi che si sono conseguiti negli ultimi decenni riguardano la terapia di questa forma.
Il quadro clinico di esordio della leucemia può essere molto subdolo e classicamente è caratterizzato da: pallore, manifestazioni emorragiche, febbre, ingrossamento del fegato, della milza e delle linfoghiandole. A volte, tuttavia, i sintomi dell’esordio simulano quelli di altre malattie. Il tempo medio che consente di sospettare una leucemia è di 3-4 settimane.
La terapia della LLA è caratterizzata da diverse fasi. All’esordio, durante un’ospedalizzazione di circa 10-15 giorni, viene eseguita una terapia piuttosto intensa volta ad indurre la remissione della leucemia (una vera e propria scomparsa “temporanea” della malattia).
In più del 95% dei casi, con l’Induzione (prima fase della terapia) si ottiene una completa regressione di tutti i sintomi presenti all’esordio e una normalizzazione del quadro ematologico e midollare. Appena dimesso, il bambino prosegue la terapia a casa e presso il day-hospital del Centro, dove in genere rimane per alcune ore.
Nei primi 6-7 mesi, un po’ per i controlli frequenti e un po’ per le caratteristiche della terapia particolarmente intensa, il bambino – pur potendo svolgere una vita di relazione quotidiana normale – riesce a frequentare la scuola con minore regolarità.
In questi ultimi anni nei protocolli di cura sono state introdotte 2 procedure importanti:
1) lo stadio della malattia residua minima (studio di biologia midollare), in grado di dare informazioni più precise sullo stato di scomparsa delle cellule leucemiche distrutte dalle chemioterapie.
2) La randomizzazione, cioè la scelta casuale (ma assolutamente nel rispetto del “non danno” al bambino) di due farmaci diversi (ad esempio Deltacortene vs Desametazone) di provata efficacia, usati in modo da offrire qualcosa in più al bambino.
La terapia viene sospesa dopo 2 anni. In base alle conoscenze attuali, si sa che nella LLA circa l’85% dei casi raggiunge l’interruzione delle cure senza ricadute. Da quel momento, la probabilità che la malattia sia definitivamente sconfitta richiede altri 2-3 anni di osservazione. A circa 5 anni dall’esordio, la probabilità che il bambino ripresenti la malattia non è nulla, ma molto bassa. Qualora si presentasse una ricaduta (ripresa della malattia leucemica), le cure si renderebbero più intense, sia in regime di ricovero sia come frequenza in day-hospital.
Per i casi in cui la malattia si presenta con caratteristiche molto aggressive e difficilmente dominabili dalla chemioterapia tradizionale o per le ricadute (specie quelle precoci), da qualche decennio è ormai disponibile il trapianto di midollo osseo che offre circa il 50% di possibilità
di successo. Il trapianto è una procedura terapeutica che consente la sostituzione delle cellule malate midollari con cellule emopoietiche sane prelevate da un donatore istocompatibile.
Il miglior donatore compatibile è un fratello genotipicamente identico (ma tale possibilità ricorre solo in 1/4 dei casi) o, più raramente, un donatore il più possibile compatibile.
Riguardo ai pazienti trattati con il trapianto, possiamo avere guarigioni complete senza complicanze o guarigioni della malattia di base pur con effetti tossici più o meno intensi, dopo almeno 2 anni dal trapianto. La comparsa di complicanze quali le infezioni o la GVHD (Graft Versus Host Disease, che consiste nell’aggressione più o meno intensa da parte del nuovo midollo – quello ricevuto – ai diversi apparati e tessuti del ricevente), sono per lo più contenute dalle specifiche terapie e gestite da mani esperte. Oggi, in alcuni casi, l’uso delle cellule staminali pediatriche ha reso più facile (sul piano operativo) tale procedura.
In generale, considerando sia la chemioterapia tradizionale sia il trapianto di midollo osseo, un bambino oggi ha circa l’80% di possibilità di guarire dalla leucemia.
Per quanto concerne la leucemia mieloblastica acuta (LMA), i sintomi d’esordio possono essere del tutto sovrapponibili a quelli delle LLA, anche se a volte l’insorgenza della sintomatologia è meno acuta e, quindi, la diagnosi può essere lievemente ritardata. Il protocollo terapeutico adottato per le LMA prevede, come nelle LLA, una prima fase (induzione) di terapia intensa volta a indurre la remissione della malattia (effettuata tuttavia con farmaci diversi rispetto a quelli utilizzati nella LLA).
Generalmente il trattamento della LMA richiede periodi di ricovero ospedaliero più lunghi (soprattutto nella prima fase) e molto spesso prevede, una volta ottenuta la remissione della leucemia attraverso la chemioterapia, il trapianto di midollo osseo (autologo o allogenico) per raggiungere la guarigione completa (ottenuta nel 60/70% dei casi).